Dystrofia mięśniowa

Co sprawia, że nasze leczenie dystrofii mięśniowej komórkami macierzystymi jest skuteczne?

Od 2005 roku opracowujemy kompleksowe protokoły dotyczące leczenia dystrofii mięśniowej (MD) komórkami macierzystymi, aby przezwyciężyć ograniczenia terapii konwencjonalnych. W naszych protokołach komórki macierzyste łączone są ze specjalistycznymi terapiami dystrofii mięśniowej, które nie tylko skupiają się na pomaganiu pacjentowi w radzeniu sobie z objawami, ale także leczą bezpośrednią przyczynę objawów poprzez wspieranie gojenia się dotkniętych nimi mięśni. Wierzymy, że nasze kompleksowe leczenie dystrofii mięśniowej komórkami macierzystymi daje naszym pacjentom największe szanse na poprawę, pozwalając na lepszą jakość życia. Różne rodzaje dystrofii mięśniowej mogą być brane pod uwagę w leczeniu, takie jak Duchenne, Becker, Limb Girdle, Fascio-Scapulo Humeral i więcej.

Co to jest dystrofia mięśniowa i jak wpływa na pacjenta?

Dystrofia mięśniowa (MD) to grupa dziedzicznych, postępujących zaburzeń mięśniowych, które charakteryzują się osłabieniem, wyniszczeniem i zwyrodnieniem mięśni.

Większość form MD może również wpływać na inne narządy ciała, takie jak serce, przewód pokarmowy i mózg. MD są spowodowane mutacjami w genach, które kodują specyficzne białka mięśniowe.

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) jest jedną z najczęstszych i najbardziej śmiertelnych chorób układu mięśniowego, która dotyka 1 na 3500 mężczyzn i jest spowodowana mutacjami w genie dystrofiny. Dystrofina jest białkiem występującym w mięśniach całego organizmu, którego rolą jest zapewnienie stabilności włókien mięśniowych. Brak funkcjonalnej dystrofiny prowadzi do dystrofii mięśniowej. Istnieje wiele rodzajów dystrofii mięśniowych, w tym MD Duchenne’a, MD Beckera, Limb Girdle MD i Facioscapulohumeral MD i więcej.

Co się stanie, jeśli dystrofia mięśniowa nie będzie leczona?

Osoby, u których zdiagnozowano dystrofię mięśniową, charakteryzują się postępującym osłabieniem mięśni. Pacjenci z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD) na przykład zauważają pierwsze objawy we wczesnym dzieciństwie.

Początkowe objawy to osłabienie nóg, narastające wypukłe skrzywienie kręgosłupa i chód przypominający watahę. Ciągła utrata włókien mięśniowych powoduje, że mięśnie z czasem stają się coraz słabsze, co zwykle zmusza osoby z DMD do korzystania z wózka inwalidzkiego w wieku 11 lub 12 lat.

W ostatnich stadiach większość pacjentów ulega niewydolności krążenia lub oddychania w wieku dwudziestu lat, choć opisywano rzadkie przypadki przeżycia do lat trzydziestu. Podobny, ale łagodniejszy typ dystrofii mięśniowej, znany jako dystrofia mięśniowa Beckera (BMD), wraz z innymi typami dystrofii mięśniowej ma na ogół mniej ciężki przebieg niż DMD.

Czy istnieją jakieś konwencjonalne metody leczenia dostępne dla chorych na dystrofię mięśniową i jaka jest ich skuteczność?

Jak dotąd nie ma żadnej konwencjonalnej strategii, która wykazywałaby jakiekolwiek korzyści kliniczne dla jakiegokolwiek typu dystrofii mięśniowej. Konwencjonalne leczenie obejmuje opiekę wspomagającą (operacja, podawanie kortykosteroidów, leki, fizjoterapia itp.), która częściowo zmniejsza oznaki i objawy. Takie terapie nie odwracają jednak fenotypu, ani nie mogą bezpośrednio celować w przyczynę patologii. Obecnie dostępnych jest kilka opcji leczenia MD, w tym terapia farmakologiczna, genowa i komórkowa.

• Farmakologiczne: Różne związki, takie jak allopurynol, witamina E i selen, jak również mazindol, inhibitor hormonu wzrostu, zostały uznane za nieskuteczne lub nie przynoszące korzyści przeciwko postępowi DMD.
• Terapia genowa stanowi obiecującą opcję w leczeniu MD, ale nadal wymaga znacznego postępu w zakresie wiedzy o genach, promotorach mięśniowych, wektorach wirusowych, nadzorze nad układem immunologicznym i metodach systemowego dostarczania wektorów.
• Terapia komórkami macierzystymi polega na dostarczeniu komórek prekursorowych (autologicznych lub allogenicznych), które przyczyniają się do regeneracji włókien mięśniowych i naprawy tkanek. Uważa się ją za bezpieczną i skuteczną opcję w porównaniu z terapią genową i farmakologiczną. Należy jednak pamiętać, że zyski w masie mięśniowej i usprawnienia mogą być tylko tymczasowe, ponieważ terapia komórkami macierzystymi nie może leczyć wadliwych genów, które są przyczyną dystrofii mięśniowej.

Rozpocznij swoją drogę

Umów bezpłatną konsultację

Porozmawiaj już dziś z naszymi ekspertami medycznymi, aby dowiedzieć się więcej o naszych specjalistycznych protokołach komórek macierzystych.

Rozpocznij

U Rafaela w dzieciństwie zdiagnozowano dystrofię mięśniową. Dzięki leczeniu komórkami macierzystymi zaobserwował spowolnienie postępu choroby. W tym filmie przechodzi on trzecią kompleksową procedurę leczenia komórkami macierzystymi w naszym partnerskim szpitalu zabiegowym. Jego codzienne czynności, takie jak trzymanie szklanki, samodzielne jedzenie, kopanie piłki, pisanie na telefonie lub komputerze stały się łatwiejsze, co prowadzi do poprawy jakości życia.

Jak komórki macierzyste mogą pomóc w złagodzeniu objawów dystrofii mięśniowej u pacjenta?

Komórki macierzyste pochodzące z pępowiny są w ostatnich latach badane jako nowa opcja leczenia dystrofii mięśniowej. Większość pacjentów MD, których Beike leczył wykorzystując komórki macierzyste i rehabilitację, wykazywała widoczne oznaki poprawy. Omawiając usprawnienia należy jednak pamiętać, że mogą się one znacznie różnić u poszczególnych pacjentów. Wynika to z wielu czynników, takich jak stan zdrowia pacjenta, zaawansowanie choroby, powikłania, ogólna kondycja fizyczna czy wiek.

Celem leczenia komórkami macierzystymi w dystrofii mięśniowej jest promowanie gojenia i wzrostu dotkniętych mięśni. W związku z tym po naszych zabiegach możliwa jest różnego rodzaju poprawa, a nasi dotychczasowi pacjenci doświadczyli tego, co następuje*:

Nasz program leczenia w szczegółach

Nasz program terapii komórkami macierzystymi w dystrofii mięśniowej polega na 4-8 prostych i minimalnie inwazyjnych iniekcjach komórek macierzystych pochodzących z pępowiny . Komórki macierzyste są przeszczepiane dwiema odrębnymi metodami: drogą dożylną przy użyciu standardowego systemu kroplówek oraz poprzez wstrzyknięcie domięśniowe w chore mięśnie. Te dwie metody podawania pozwalają na zwiększenie skuteczności przy jednoczesnym zapewnieniu bezpieczeństwa i minimalnych niedogodności dla pacjenta.